Con cuatro niños que practican varios deportes activamente, los Ebner son una familia ocupada. Pero cuando a uno de los hijos de los Ebner le diagnosticaron diabetes tipo 1 (DT1), la familia hizo el tiempo para la investigación de la DT1.

Elliot Ebner, que cursa el sexto grado en Monroe, Connecticut, se convirtió en una de las primeras personas en inscribirse en el estudio JAKPOT T1D de TrialNet. El estudio está analizando dos inhibidores de la cinasa Jano (JAK) diferentes para ver si uno de ellos o ambos pueden preservar la producción de insulina en personas con un diagnóstico reciente de DT1. Seguir produciendo incluso una cantidad pequeña de insulina ayuda a mantener los niveles de glucosa en sangre en el rango normal, y esto disminuye el riesgo de presentar complicaciones a largo plazo.

Como participante del estudio, Elliot toma un comprimido a diario que contiene el tratamiento del estudio: uno de los dos inhibidores de JAK o un placebo (similar al tratamiento del estudio, pero sin ingredientes activos). Ni los Ebner ni el equipo de investigación sabrán qué tratamiento está recibiendo Elliot hasta que el estudio no haya finalizado. Además, los padres de Elliot lo llevan a la Facultad de Medicina de Yale en New Haven — el centro de TrialNet más cercano — para las pruebas de salud y la supervisión trimestrales.

“Hasta ahora, todo ha ido muy bien”, dijo Christine Ebner, madre de Elliot y maestra de Lengua y Literatura de escuela intermedia. “Los médicos y enfermeros de Yale han sido excelentes. Son muy comunicativos y amables”.

Elliot y su familia tomaron la decisión de participar en el estudio JAKPOT T1D poco después de que le diagnosticaran DT1, luego de realizarse un chequeo de salud de rutina. Christine dijo que no fue fácil tomar la decisión de participar en un estudio clínico. Sin embargo, son muy conscientes de la importancia de participar en las investigaciones científicas para ayudar a encontrar una cura.

“Incluso después de un diagnóstico de DT1, quedan algunas células beta que producen niveles detectables de insulina”, explica la Dra. Carmella Evans-Molina, presidenta del estudio JAKPOT T1D. “Esperamos que uno de los tratamientos del estudio o ambos mitiguen la respuesta inmunitaria del organismo, y les permitan a esas células beta restantes sobrevivir y producir insulina tanto tiempo como sea posible”.

Si uno de los tratamientos o ambos tienen éxito, se podrán estudiar en personas con un riesgo alto de presentar la DT1 para ver si pueden prevenir o retrasar el diagnóstico clínico.

Elliot no tuvo ningún síntoma evidente antes de su diagnóstico de DT1 y no había antecedentes de DT1 en la familia. Pero uno de los beneficios de participar en TrialNet es que, desde entonces, los tres hermanos de Elliot han sido evaluados. Hasta ahora todos han tenido un resultado negativo para los autoanticuerpos que indican un riesgo mayor de presentar la DT1.

Según Christine, si bien el diagnóstico de la DT1 fue una sorpresa y ha requerido hacer algunos ajustes, lo más importante es que Elliot está recibiendo una muy buena atención. Mientras tanto, ha podido seguir practicando sus deportes favoritos, lo que incluye los viajes para jugar béisbol y baloncesto.

Christine anima a otras familias a considerar la participación en la investigación de la DT1. “Si bien es una decisión personal, para nosotros fue la correcta. Cuantas más investigaciones se puedan realizar para la DT1, más cerca estaremos de la cura”.

Acerca del estudio JAKPOT T1D

El estudio JAKPOT T1D analiza dos tratamientos diferentes —abrocitinib y ritlecitinib— para ver si uno de ellos o ambos pueden preservar la producción de insulina en las personas con un diagnóstico reciente de diabetes tipo 1 (DT1).

El abrocitinib y el ritlecitinib se encuentran en una nueva clase de tratamientos autoinmunitarios llamada inhibidores de la cinasa Jano (JAK). Ambos se están usando y estudiando para otras enfermedades autoinmunitarias. El abrocitinib está aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE. UU. para el tratamiento del eccema. El ritlecitinib se está estudiando como tratamiento para varias enfermedades autoinmunitarias, entre las que se incluyen la alopecia, la colitis ulcerativa, la enfermedad de Crohn, el vitiligo y la artritis reumatoide.

El estudio JAKPOT T1D inscribirá a 78 personas de entre 12 y 35 años que hayan sido diagnosticadas con la DT1 en los últimos tres meses. Dos tercios de los participantes recibirán un tratamiento activo del estudio: 26 recibirán abrocitinib y 26 recibirán ritlecitinib. El otro tercio recibirá un placebo. El tratamiento se asignará aleatoriamente y ninguno de los participantes ni el equipo del estudio sabrán quién está recibiendo cada tratamiento hasta que el estudio no haya finalizado.

Durante el primer año del estudio (fase de tratamiento), los participantes tomarán diariamente un comprimido y visitarán un centro del estudio cada tres meses para las pruebas y el control. Durante el segundo año (fase de seguimiento), los participantes visitarán el centro del estudio cada seis meses. Todas las personas recibirán orientación con respecto al manejo intensivo de la diabetes.

Para obtener más información sobre este y otros estudios de TrialNet, visite Nuestra investigación | Estudios sobre la diabetes tipo 1 de TrialNet.